小2说 | 陈凯先、张连山、臧敬五最新发言，13条行业风向标不容错过

近日，小二参加了几场行业会议，与会上聆听了多位深耕行业多年的老兵分析当今中国本土Biotech公司的研发之路，从各家CEO分享中收获了关于商业化布局的新知识点，跟着投资机构回顾了近年来生物医疗领域的上市与融资趋势，与各路大咖探讨了未来十年生物医疗行业又将走往何方。
这些前沿信息，小二绝不藏着掖着，在此汇集以供各位客官参考。
（本文由小二根据现场录音整理而来，所有观点均来自当事人会议现场公开发表言论、演讲PPT、媒体发布等客观渠道。）

关于研发

在几场会议的创新药研发报告中，小二听到被反复提及多次的就是“创新性、差异化”。

不管是PD-1的扎堆，还是肺癌肝癌适应症的全面开花，在今天，本土创新似乎还处于“me-too”（药效和安全性相似的药），“me-better”（更好的新药）的层次，从模仿创新阶段走向“first-in-class”（FIC，首创药物）还存有一定的距离。

另外，值得关注的是，一些真正由中国本土研发的全新机制药物，绝大多数并未进入临床，或是进入临床不久后便停滞不前了，随着时间推移逐渐被遗忘。迄今为止，我们似乎尚未看到中国本土药企开发的FIC新药亮眼世界，并被国内外其他企业跟随模仿。

如何实现真正的中国本土创新，如何做真正的FIC新药，小二整理部分行业观点以供大家参考：

01 重视基础研究

如何发现一个新的靶点，如何发现一个药物治疗的新作用机制？目前来看，这方面我国非常的薄弱甚至可以说基本上比较空白。所以我们需要进一步完善药物创新体系。我们要重视基础研究，同时要不断增加这方面的投入。“资料显示，2011年全球有17个突破性研发药物，能找到15篇与之相关的基础研究论文，这直接奠定了这些新药发现的基础。这非常有利地说明基础研究的重要性，（基础研究）可以开辟我们药物研究的新突破口和新方向。”

——中国科学院陈凯先院士分享

02 重视转化医学

另一方面，我们要重视基础研究向应用的转化，其实近几年我国生物医药领域的基础研究还是取得了重大的进展，每年在CNS刊物上发表多篇文章，其中有不少涉及到新的作用机制和靶点（潜在成果的发现）。但要把它转化成药物研究的靶点并确认，在研究方面的衔接仍然不够。所以要加强对技术研究的重视和投入，更进一步完善药物创新体系，使它能够向上游适当的延伸，另外一方面要努力促进基础研究的成果向药物研究的靶点作用机制这方面转化。

——中国科学院陈凯先院士分享

03 定位创新，富有耐心

在搭建产品管线之时，研发团队要充分了解药物分子是否具有创新性、临床适应症上是否具有差异性。天境生物的研发团队在四五年前就找到了CD47、CD73等单克隆抗体和双特异性抗体的研究方向。但对于当时那个时代，这些发现却被认为太过超前，并不被大多数人认可，因此团队也花费更多时间来验证这些创新分子的高度差异化优势及巨大的市场潜力，但也正是坚定做中国创新，坚定做FIC，我们才能咬牙度过这一关乎企业的生死存亡的瓶颈。

——天境生物CEO臧敬五博士分享

04 管线多元，双轮循环

创新不是一个自娱自乐的过程，而是一个全球合作的过程。就拿天境生物为来说，我们一方面通过自主研发，将创新药项目在美国开展临床，以快速验证这些创新药分子的创新性及其在安全性和疗效等方面的差异化优势。另一方面，我们也从美国和欧洲引进已经进入临床阶段的以及中国急需的创新药，在中国快速地把项目推进至2期、3期临床，以实现产品在短期内上市的目标。由于这些项目已经完成了一部分临床研发工作，开发风险实际上降低了许多，这样的“双轮驱动”策略使其能够更好的平衡管线的创新性及开发风险，也使其创新管线更有全球竞争力。

——天境生物CEO臧敬五博士分享

05 抢研发速度，合作共赢

创新赋予了药物分子的差异化基因，那么研发速度决定分子的生命力。在创新药的全球研发过程中，天境生物在完成了临床验证后，会策略性的选择通过与全球大药企的合作加速完成早期创新药的临床研发并将其推向全球市场，而我们则保留这些创新药在中国的所有权益，通过自己的研发和商业化实力将创新药推进至产品上市让中国患者尽早受益。

——天境生物CEO臧敬五博士分享

06 重视新技术新平台

近年来，我们可以看到平台型的生物科技公司已经越来越多了，这也与欧美的生物产业有了相似之处。技术平台升级将带来研发效率提升，新作用机制也将重新定义“成药性”。目前，我们可以看到的里程碑式案例有：DNA重组技术催生了胰岛素、GLP-1R激动剂的诞生；单克隆抗体技术催生了PD-1/L1等抗体药物的涌现。除此之外，PROTAC、“分子胶水”、ADC、基因治疗技术平台、小核酸技术平台、mRNA技术平台或将在未来对生物医药产业带来颠覆性的影响。

——恒瑞医药全球研发总裁张连山分享

07 国产创新药的国际化

创新力的竞争远不止于国内，国际市场才是创新PK的最大舞台。如今，中国Biotech公司已从多个路径开始慢慢走向国际化，例如开展海外临床试验、国产创新药在欧美上市、国产创新药获FDA孤儿药资格认定、国产创新药亮相国际大会、国产创新药对外授权等。但值得注意的是，国际化的道路仍有挑战，需关注国内外患者群体与药品市场的差异性、人种差异、医生处方习惯、自建团队or借助CRO、境外药品监管法规的理解与差异、有限的跨境业务发展及法律资源等。

——恒瑞医药全球研发总裁张连山分享

关于商业化

对创新药而言，研发的失败率高达90%，因此无论是自主研发还是授权引进都是九死一生的选择。新药若能够成功上市并进入商业化阶段，对创新药企而言是跨越式的发展。在创新药黄金十年的发展下，早期创业的创新药企或多或少总有药物步入了临床后期阶段，有望在近三至五年内迎来上市潮。小二根据多个商业化布局的行业困惑，整理出部分行业观点以供参考：

08 专业的人做专业的事情

对于小而美的Biotech来说，是没必要全部都自己运营商业化，可以交给专业人士，合作共赢是比较可行的途径。而且，企业应该聚焦某一些治疗领域，而不是广撒网，上市速度非常重要。商业化过程是一个系统的工程，成本控制与规模化效应值得关注。

——龙沙集团中国区制药与生物技术及营养业务总经理李剑峰分享

09 临床、注册、供应链上加速

对于传统制药行业的商业化来说，加速是一个关键词。在临床和注册上加速，我们可利用的路径有临床豁免、有条件批准、优先审批、注册加速等；在供应链上加速，我们可以在生产、药检、物流和分销上有所关注。

——BCG董事总经理和全球合伙人胡奇聪分享

10 构建大商业化概念

构建大商业化概念有助于最大化实现药物价值，包括品牌策略最大化（机会识别、竞争、定位差异、患者数据、医生专家教育、临床数据收集）、市场准入最大化（定价机制、创新支付、商业保险、国家医保、药物经济学）以及渠道最大化（医院、DTP/药房、互联网）等。

——BCG董事总经理和全球合伙人胡奇聪分享

11 商业化合作伙伴的选择

君实生物与阿斯利康就PD-1单抗达成重磅授权合作的新闻大家似乎都很感兴趣。就通俗来说，目前PD-1上市药物已有8款，其中国内4款、国外4款。是不是特别像两桌麻将？而且国内、国外都围着自己的麻将桌打着各自的麻将。如何破圈竞争也是我们此次合作的关键性思考之一。在选择项目和合作伙伴时，我们考虑几个方面因素，第一，双方要优势互补、强强联合，不仅在产品管线上有所互补，也能在全球竞争力上具备优势。第二，随着医药代表备案制的出台与落实，专业且拥有丰富院线资源的医药代表成为商业化的重要因素，阿斯利康的商业化团队就具备这种优势，能快速把创新技术和创新项目产业化，推向基层市场，服务于病人。

——君实生物营销部副总经理李晓牧分享

关于资本

在2020年，医疗健康领域共发生融资事件947例，募集金额约2087.04亿元。其中，融资金额超亿元的案例达395起、占年度融资规模总量的52.14%。期间披露融资规模最大的一笔是B村客官百济神州完成了20.8亿美元的股权募资。据统计，这也是全球生物医药历史上生物科技公司新增发行规模最大的一笔股权融资。（相关阅读：B村资讯 | 百济神州20.8亿美元股权融资创全球之最，王晓东：我们“人傻钱多”）

资本伴随着生物企业的发展，不论是前期的融资、IPO还是后期的战略投资、定增等，不仅能为企业带来充沛的现金流保证正常运营，或许还能因着资本的话题刷上一波流量。那么，下一个10年资本又将如何助力创新药发展呢？

12 “A+H”或成创新药企优选

众所周知，百济神州预计在今年上半年完成科创板上市。在业内人士看来，百济神州此次“回A”有着标志性的意义。一方面，科创板的包容性制度设计增强了板块的吸引力，为未盈利的创新药巨头畅通了回归通道，生物医药板块的集聚效应进一步增强；另一方面，若百济神州在科创板上市后将成为首个从纳斯达克市场回归科创板的中概股，并由此开启“美股+H股+A股”三地上市的模式。（相关阅读：B村指数 | 百济神州预计2021年上半年科创板IPO，或成首个三地上市本土药企）

当前不少创新药企既有业务拓展的需求，也有多元投融资需求，因此选择两地甚至多地上市的将成为其募集资金的发展趋势之一。虽然在二级市场募资能为公司带来健康的现金流补充，但企业在选择上市地之时还需考量上市难易程度和前期投资者退出通道的通畅程度、估值水平、国际化需求及监管环境等问题。

——中金公司分享

13 交叉轮融资加速IPO进程

近年来，Crossover投资（交叉投资）开始变得流行。其中一个重要原因就是它可快进快出，早期投入、快速退出。与传统的VC投资不一样，投一笔股权融资要等上好几年，但如今，Crossover投资正在扮演越来越重要的角色，促成和加速生物科技的IPO顺利完成。Crossover融资的最大好处是：有更多资金支撑，让股东结构更多元化，融资去向比较明确，估值提升有案可循。加上Crossover融资通常有更大的资金背景（偏重二级市场的共同基金），对IPO后市大有裨益。

中国近几年也有一些公募和私募基金以及保险公司基金参与国内外市场的Crossover投资，不仅活跃了资本市场，也抚育了一些快速崛起的生物科技公司，他们往往从成立到上市只经历了很短的三四年时间。这很适合国内部分基金的胃口，特别是投资管理周期短的基金与投资者。有上述投资人的参与，往往就会给被投资企业做很好的背书，鉴于此，很多生物科技研发企业就会关注能否吸引Crossover投资人的问题，将之作为企业资本化道路上必须做好的选择与铺垫的投资。

——中金公司分享

以上就是本次“小二行业风向标”汇报成果，希望大家喜欢。如果有什么你想了解而无从下手的问题，想参加却没空参加的会议，请在评论区留言告诉小二，小二愿意为大家服务，奉上最新最热的行业风向标。

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